近日，國家“十四五”重大科技基礎(chǔ)設(shè)施——人類細(xì)胞譜系大科學(xué)研究設(shè)施（以下簡稱“細(xì)胞譜系設(shè)施”）在廣州國際生物島正式啟動建設(shè)。該項目將打造數(shù)字細(xì)胞AI大模型，構(gòu)建數(shù)字生理人，開辟生物醫(yī)藥研發(fā)新賽道。
當(dāng)前，全球創(chuàng)新藥研發(fā)平均耗時10年、耗資26億美元，但臨床成功率不足10%。其原因之一在于，藥物研發(fā)過程在動物模型中進(jìn)行，不能模擬人類生命系統(tǒng)反應(yīng)。
那些耗費漫長時間的候選藥物，有九成會夭折在從實驗室通往病床的燒錢之路上。未來，如果我們用AI大模型構(gòu)建出跟真人一樣的數(shù)字生理人，能呼吸、可以新陳代謝、會試毒試藥，是否就能突破新藥研發(fā)的“死亡之谷”？
雖然理想很豐滿，但要把它變成現(xiàn)實，還需要闖過諸多難關(guān)。
先看數(shù)據(jù)關(guān)。
細(xì)胞是生命的基本單元，人體由約40萬億細(xì)胞組成。這些細(xì)胞從一個受精卵開始，所歷經(jīng)增殖、分化直至衰老的全生命周期動態(tài)演化過程，就是“細(xì)胞譜系”。建設(shè)細(xì)胞譜系設(shè)施，構(gòu)建全生命周期細(xì)胞圖譜，首先面臨的就是海量數(shù)據(jù)的保真采集、標(biāo)準(zhǔn)化存儲及跨模態(tài)融合。如何確保活細(xì)胞樣本在存儲與分析過程中不丟失關(guān)鍵生物信息，是當(dāng)前亟待解決的難題。
再看技術(shù)關(guān)。
數(shù)字生理人的核心，是要將細(xì)胞從胚胎到衰老的整部生命史詩，轉(zhuǎn)化為可計算的AI模型。這需要整合細(xì)胞演化規(guī)律、基因調(diào)控網(wǎng)絡(luò)及環(huán)境作用機制，構(gòu)建高精度算法。然而，科學(xué)家對細(xì)胞命運轉(zhuǎn)變的因果邏輯尚不完全明確，仿佛盲人摸象。有人抓住基因調(diào)控的象鼻，有人攥住代謝網(wǎng)絡(luò)的象尾，可真正的生命奧秘藏在哪里？AI大模型的建立，既依賴于大規(guī)模的真實數(shù)據(jù)，也受限于生物醫(yī)學(xué)的解析深度。
還有倫理關(guān)。
細(xì)胞數(shù)據(jù)的隱私保護(hù)、生物安全及倫理審查機制尚未完善，可能延緩技術(shù)落地進(jìn)程。此外，數(shù)字生理人若用于藥物測試，需確保其預(yù)測結(jié)果與真實人體反應(yīng)高度一致。但體外模型與活體生理環(huán)境的差異，可能導(dǎo)致數(shù)字世界與現(xiàn)實世界出現(xiàn)偏差。如果虛擬器官的毒性測試結(jié)果與真實臨床試驗出現(xiàn)細(xì)微差別，該不該讓志愿者冒險？如果某個基因編輯方案在虛擬世界中治愈了癌癥，卻在現(xiàn)實世界中引發(fā)人體免疫風(fēng)暴，責(zé)任該由AI承擔(dān)還是人類承擔(dān)？
當(dāng)然，關(guān)關(guān)難過關(guān)關(guān)過，事事難成事事成。認(rèn)識難關(guān)，是為了迎難而上，而不是畏難求易。生物醫(yī)藥是關(guān)系國計民生和國家安全的戰(zhàn)略性產(chǎn)業(yè)，是大國科技競爭和產(chǎn)業(yè)競爭的重要領(lǐng)域。要加強基礎(chǔ)研究和科創(chuàng)能力建設(shè)，把醫(yī)藥創(chuàng)新發(fā)展牢牢掌握在我們自己手中。2024年11月，國家衛(wèi)生健康委、國家中醫(yī)藥局、國家疾控局聯(lián)合發(fā)布《衛(wèi)生健康行業(yè)人工智能應(yīng)用場景參考指引》，已經(jīng)列出藥物研發(fā)等84種具體應(yīng)用場景，為AI技術(shù)賦能藥物研發(fā)按下了快進(jìn)鍵。
萬物之始，大道至簡，衍化至繁。數(shù)字生理人要突破的不只是新藥研發(fā)的死亡谷，更是人類理解生命的認(rèn)知深谷。細(xì)胞譜系設(shè)施的啟動建設(shè)，不僅讓我們將看到計算機群的硅片森林，更將展現(xiàn)人類對生命密碼的執(zhí)著求索。數(shù)字生理人或許永遠(yuǎn)不能完全替代血肉之軀，但它正在創(chuàng)造一種新的科學(xué)語言，用二進(jìn)制代碼譜寫生命之書。 （本文來源：經(jīng)濟(jì)日報 作者：佘惠敏）
